史上最貴藥一針超1300萬元將落地中國:治療SMA只需一次靜脈注射

最近幾天，中國國家藥監局藥品審評中心公示，諾華旗下治療脊髓性肌萎縮的AAV基因治療藥物Zolgensma在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗默示許可此前，2021年10月21日，該藥物所提交的臨床試驗申請獲得受理

根據消息顯示，脊髓性肌萎縮癥是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經肌肉疾病，其特點是進行性，使人衰弱的肌肉萎縮，無力SMA患兒主要發病于嬰幼兒，可能表現為肌張力減退，頭部控制不良，蛙腿樣姿勢，呼吸困難，發育遲緩，脊柱側凸或關節攣縮等癥狀伴隨著疾病的進展，運動功能逐漸減退SMA是導致兩歲以下嬰兒死亡的首要遺傳病因素，嚴重影響患者及看護者生活質量，且此前患者一直面臨無藥可用的窘境

據公開消息顯示，諾華Zolgensma是全球首個治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法，國外定價212.5萬美元，也被稱為史上最貴藥物，不過，Zolgensma只需注射一次即可目前，Zolgensma已經在全球近40個國家和地區獲批其中，Zolgensma于2020年被日本納入醫保，患者只需支付30%費用，后在2021年3月被英國納入國家醫療服務體系

據諾華的財報，2020年Zolgensma的銷售額達9.2億美元，同比增長151%2021年第三季度Zolgensma單季度業績為3.75億美元，前三季度合計10.09億美元

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